{"id":12,"date":"2016-11-15T21:39:01","date_gmt":"2016-11-15T21:39:01","guid":{"rendered":"http:\/\/www.centre-sla-paris.fr\/?page_id=12"},"modified":"2025-01-02T08:48:06","modified_gmt":"2025-01-02T08:48:06","slug":"la-recherche","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.centre-sla-paris.fr\/?page_id=12","title":{"rendered":"La Recherche"},"content":{"rendered":"
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RECHERCHE CLINIQUE ET ESSAIS THERAPEUTIQUES<\/strong><\/span><\/h5>\n

LA RECHERCHE CLINIQUE<\/strong>\u00a0<\/strong><\/span><\/p>\n

La recherche clinique d\u00e9signe toutes les recherches men\u00e9es chez l\u2019homme (sujet sain ou malade). Ce terme regroupe donc principalement les \u00e9tudes qui ont pour objectif de faire progresser les connaissances sur les m\u00e9canismes de la maladie (qu’il s’agisse des anomalies \u00e0 l\u2019origine de son d\u00e9veloppement ou de son aggravation), la mise au point de nouveaux traitements et de m\u00e9thodes de diagnostic afin d\u2019assurer une meilleure prise en charge des malades. La recherche clinique peut \u00e9galement avoir pour objectif de mieux d\u00e9crire les ph\u00e9nom\u00e8nes environnementaux\u00a0 favorisant la survenue de la maladie ou influen\u00e7ant son \u00e9volutivit\u00e9. Dans cette optique, se mettent en place des \u00e9tudes de suivi de cohortes de patients de fa\u00e7on \u00e0 mieux cerner la variabilit\u00e9 de la SLA qui est d\u00e9sormais consid\u00e9r\u00e9e non plus comme une maladie homog\u00e8ne ob\u00e9issant \u00e0 un d\u00e9terminisme unique mais comme un syndrome (c’est-\u00e0-dire la combinaison de sympt\u00f4mes) dont le meilleur d\u00e9membrement permettra d\u2019aboutir \u00e0 des traitements cibl\u00e9s.<\/p>\n

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On parle \u00e9galement de recherche translationnelle qui se fixe pour but de valider chez l\u2019homme des concepts ou des m\u00e9canismes physiopathologiques d\u2019abord \u00e9tudi\u00e9s \u00e0 partir de mod\u00e8les animaux (souris porteuse d\u2019une anomalie g\u00e9n\u00e9tique responsable de la maladie par exemple).<\/p>\n

LES ESSAIS THERAPEUTIQUES<\/strong><\/span><\/p>\n

Lorsque l\u2019on veut tester l\u2019effet d\u2019un nouveau m\u00e9dicament chez l\u2019homme il est indispensable de suivre une m\u00e9thode dont la rigueur garantit la fiabilit\u00e9 du r\u00e9sultat. Dans le cadre du d\u00e9veloppement de nouveaux m\u00e9dicaments, les essais cliniques vont ainsi comporter 4 phases :<\/p>\n

Phase 1: premi\u00e8re administration chez l’homme (sujet sains).\u00a0 La phase 1 correspond \u00e0 la premi\u00e8re administration de la mol\u00e9cule chez l\u2019homme. Elle a pour but d\u2019\u00e9tudier la tol\u00e9rance du produit, son devenir dans le corps et ses effets sur l\u2019organisme.<\/p>\n

Phase 2: premi\u00e8re administration chez les sujets malades.<\/p>\n

Ce n\u2019est qu\u2019en cas de tol\u00e9rance acceptable chez les patients qu\u2019une \u00e9tude de phase 3 sera envisag\u00e9e.<\/p>\n

Phase 3: \u00e9tude de l\u2019efficacit\u00e9 th\u00e9rapeutique, dont le but est de d\u00e9montrer l\u2019efficacit\u00e9 du m\u00e9dicament en comparant le crit\u00e8re de jugement principal (en g\u00e9n\u00e9ral un marqueur de progression de la maladie) dans la population qui re\u00e7oit le m\u00e9dicament suppos\u00e9 actif et celle qui re\u00e7oit un m\u00e9dicament d\u00e9pourvu d\u2019effet pharmacologique (placebo). Les patients et les \u00e9valuateurs de l\u2019\u00e9tude sont dits \u00ab\u00a0en aveugle\u00a0\u00bb du traitement test\u00e9 c’est-\u00e0-dire qu\u2019ils ne connaissent pas la nature (actif ou placebo) du traitement d\u00e9livr\u00e9 au patient. Ce mod\u00e8le d\u2019\u00e9tude est le seul qui puisse garantir la fiabilit\u00e9 de l\u2019\u00e9tude et la s\u00e9curit\u00e9 des patients\u00a0; il permet notamment \u00e0 un comit\u00e9 de suivi de l\u2019\u00e9tude, ind\u00e9pendant des \u00e9valuateurs, de pouvoir arr\u00eater l\u2019\u00e9tude avant son terme th\u00e9orique en cas de b\u00e9n\u00e9fice clair du traitement ou, le cas \u00e9ch\u00e9ant, si celui-ci se r\u00e9v\u00e8le au contraire d\u00e9l\u00e9t\u00e8re.<\/p>\n

Elle correspond \u00e0 la derni\u00e8re phase avant la commercialisation, en cas d’efficacit\u00e9, de la mol\u00e9cule en tant que m\u00e9dicament (autorisation de mise sur le march\u00e9 ou AMM).<\/p>\n

Phase 4: surveillance apr\u00e8s commercialisation, pendant laquelle les effets secondaires sont r\u00e9pertori\u00e9s et analys\u00e9s afin d\u2019\u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 des patients.<\/p>\n

LES ESSAIS CLINIQUES EN COURS AU SEIN DU CENTRE SLA DE PARIS<\/strong><\/span><\/p>\n

Tous les essais cliniques sont r\u00e9alis\u00e9s en \u00e9troite collaboration le Centre d’Investigation Clinique (CIC, dirig\u00e9 par le Pr Louapre)\u00a0de l’Institut du Cerveau \u00e0 l’H\u00f4pital Piti\u00e9-Salp\u00eatri\u00e8re.\u00a0\u00a0Le CIC est\u00a0une structure d\u00e9di\u00e9e \u00e0 l’organisation, la coordination et la r\u00e9alisation d’essais cliniques, permettant en particulier d’assurer le suivi de proc\u00e9dures standardis\u00e9es et le respect des bonnes pratiques cliniques.<\/p>\n

Vous trouverez ci-dessous une liste des principaux essais cliniques actuellement r\u00e9alis\u00e9s au sein du centre. Il est important d’en discuter avec votre neurologue r\u00e9f\u00e9rent, qui pourra vous renseigner au mieux sur les diff\u00e9rents types d’essais cliniques et les recherches en cours, en fonction de votre maladie et de vos ant\u00e9c\u00e9dents m\u00e9dicaux.<\/p>\n

ATLAS\u00a0:<\/strong><\/p>\n

\u00c9tude de phase III, randomis\u00e9e, contr\u00f4l\u00e9e contre placebo, avec p\u00e9riode initiale d\u2019observation de l\u2019histoire naturelle pr\u00e9clinique, \u00e9valuant le BIIB067 (tofersen) administr\u00e9 \u00e0 des adultes pr\u00e9symptomatiques pr\u00e9sentant une mutation confirm\u00e9e du g\u00e8ne de la superoxyde dismutase 1 (SOD1)<\/p>\n

CERMALS<\/strong>\u00a0(\u00ab\u00a0R\u00f4le des voies de signalisation de l’insuline dans le maintien de la r\u00e9innervation et la fonction motrice dans le syndrome de Kennedy et la SLA\u00a0\u00bb) : \u00e9tude physiopathologique descriptive visant \u00e0 d\u00e9terminer le r\u00f4le des voies de signalisation de l’insuline dans le maintien de la r\u00e9innervation musculaire et la fonction motrice dans la SLA et le syndrome de Kennedy.<\/p>\n

PULSE :<\/strong> Study of Predictive Factors of Progression of Lateral Amyotrophic Sclerosis (promoteur: H\u00f4pitaux Universitaires de Lille) : \u00e9tude prospective visant \u00e0 identifier de nouveaux biomarqueurs cliniques, biologiques, \u00e9lectrophysiologiques et d’imagerie, afin d’am\u00e9liorer la connaissance de la SLA et de mieux \u00e9valuer, \u00e0 terme, l’efficacit\u00e9 des nouveaux traitements.<\/p>\n

RNALS\u00a0<\/strong>:\u00a0\u00e9tude multicentrique, transversale, diagnostique et non-interventionnelle men\u00e9e dans les centres SLA fran\u00e7ais afin d’identifier une signature diagnostique de la scl\u00e9rose lat\u00e9rale amyotrophique par l’analyse des ARN codants et non codants contenus dans la salive des patients.\u00a0La population \u00e9tudi\u00e9e est compos\u00e9e de patients atteints de SLA sans ant\u00e9c\u00e9dents neurologiques (groupe \u00ab\u00a0contr\u00f4le\u00a0\u00bb).\u00a0Les patients concern\u00e9s par l’\u00e9tude seront pris en charge sans modification du parcours de soin, ni modification des indications th\u00e9rapeutiques, ni modification des examens diagnostiques ou de suivi n\u00e9cessaires selon le contexte, qui sont r\u00e9alis\u00e9s selon les recommandations de la HAS.<\/p>\n

FILSLAN-NF<\/strong> : \u00e9tude ayant pour but d’\u00e9valuer l’apport du dosage du taux des neurofilaments pNFH et NFL dans le s\u00e9rum pour le diagnostic de SLA au sein d’une population s\u00e9lectionn\u00e9e de patients pr\u00e9sentant une maladie du motoneurone \u00e9volutive sans diagnostic de certitude.<\/p>\n

SEALS<\/strong>\u00a0: \u00e9tude de phase II \u00e9valuant l\u2019efficacit\u00e9 et la tol\u00e9rance de NX210c, \u00a0candidat m\u00e9dicament visant \u00e0 r\u00e9parer la Barri\u00e8re H\u00e9mato-Enc\u00e9phalique (BHE) chez des patients atteints de SLA. Cette \u00e9tude \u00e9valuera l’efficacit\u00e9, la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance et la pharmacocin\u00e9tique de multiples perfusions intraveineuses de NX210c, \u00e0 deux doses diff\u00e9rentes, chez des patients atteints SLA. Les patients participeront \u00e0 l’\u00e9tude pendant environ 20 semaines, incluant une p\u00e9riode de traitement et une p\u00e9riode de surveillance.<\/p>\n

REALISE :<\/strong>\u00a0\u00e9tude de phase IIa, en double aveugle, randomis\u00e9e, contre placebo visant \u00e0 \u00e9valuer l\u2019efficacit\u00e9 et la tol\u00e9rance de l\u2019ARGX-119, anticorps monoclonale qui cible et active la kinase musculaire sp\u00e9cifique (MuSK) chez les participants atteints de scl\u00e9rose lat\u00e9rale amyotrophique. MuSK est une prot\u00e9ine qui joue un r\u00f4le essentiel dans l\u2019\u00e9tablissement, le maintien et le fonctionnement de la jonction neuromusculaire qui est fondamentale pour le maintien de la fonction neuromusculaire dans la SLA. Cette \u00e9tude \u00e9valuera l\u2019efficacit\u00e9, la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance et la pharmacocin\u00e9tique de multiples perfusions intraveineuses d\u2019ARX119, \u00e0 trois doses diff\u00e9rentes, pour une dur\u00e9e d\u2019\u00e9tude d\u2019environ 2 ans incluant 6 mois de traitement en double aveugle et 6 mois de traitement de prolongation en ouvert ainsi que deux semaines de surveillance post-traitement.<\/p>\n

En savoir plus<\/span><\/strong>\u00a0:\u00a0https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT05407324<\/span><\/a><\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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